假设一项纵向研究纳入了 2,000 名患者。研究人员随访三年，以分析某种治疗与心血管结局之间的关系。 随访结束时，1,650 名参与者有完整的结局数据。 那么剩下的 350 人应该怎么办？ 最简单的方法是把他们从分析中排除。 在某些研究中，这可能是合理的；在另一些研究中，这却可能明显改变最终的估计结果。 来看两个不同的情景。 情景一 缺失结局数据的参与者与数据完整的参与者总体相似。缺失数据的概率似乎与重要的参与者特征无关。 排除这些观察值可能主要意味着样本量减少。 情景二 出现早期不良反应的参与者更可能停止参加随访。 此时，数据缺失就与我们正在研究的健康结局有关。 被排除的 350 名参与者已经不是一组任意缺失的观察值。他们的缺失可能改变最终分析人群的构成。 这正是流行病学研究中理解缺失数据机制的重要原因。 三种常见机制 MCAR — Missing Completely At Random 数据缺失的概率与已观察和未观察的信息都无关。 MAR — Missing At Random 数据缺失可能与已经观察到的信息有关，但在考虑这些信息之后，缺失不再取决于缺失值本身。 MNAR — Missing Not At Random 数据缺失的概率与未观察到的信息有关，其中可能包括缺失值本身。 研究者并不总能仅通过数据集直接确定缺失机制。这些机制实际上是对数据生成过程的假设。 而这些假设会影响分析方法的选择。 Complete-case analysis、inverse probability weighting、multiple imputation 等方法，都建立在关于缺失机制的特定假设之上。 例如，如果相关假设合理，并且插补模型设定恰当，multiple imputation 可以帮助处理缺失数据。但它并不是所有缺失数据问题的通用解决方案。 因此，缺失数据的比例只是问题的一部分。 5% 的缺失数据，如果与研究结局存在很强的关系，可能造成严重问题。 而 20% 的缺失数据，如果缺失机制得到充分理解并在分析中得到适当处理，也不一定意味着研究无法使用。 面对一个数据集，可以先问三个问题： 有多少信息缺失？ 谁的哪些数据缺失了？ 什么过程可能导致这些数据缺失？ 第三个问题通常最难回答，却非常重要。 因为缺失机制本身就是数据生成过程的一部分，而这个过程可能影响我们最终报告的估计结果。